뉴스나 제약 바이오 기사에서 흔히 접하는 임상 1상, 2상, 3상이라는 단어는 약물의 안전성과 효과를 단계적으로 증명해 나가는 표준화된 검증 절차를 의미합니다. 각 단계마다 평가하는 핵심 목표와 대상 피험자의 수, 소요되는 기간이 완전히 다르게 구성됩니다.
01. 꼭 알아둘 기본 기준
임상시험의 정의와 각 단계별 핵심 목적의 차이점을 파악해야 합니다.실험실 및 동물 대상의 비임상 연구를 통과한 신약 후보물질은 사람을 대상으로 하는 임상시험 단계에 진입하게 됩니다. 임상시험은 크게 1상부터 3상까지의 승인 전 단계와 시판 후 진행되는 4상으로 구분됩니다.
임상 1 상 2 상 3 상 차이를 가장 알기 쉽게 구분하는 기준은 바로 '안전성', '효능 탐색', '대규모 확증'이라는 각 단계의 주된 질문입니다.
- 임상 1상 (안전성 및 용량 평가): 건강한 성인(20~100명 내외)을 대상으로 약물이 인체 내에서 어떻게 흡수되고 배설되는지, 인체에 해로운 독성이 없는지를 주로 확인합니다.
- 임상 2상 (효능 탐색 및 적정 용량 설정): 실제 해당 질환을 앓고 있는 환자(수백 명 규모)에게 약물을 투여하여 약효가 실제로 나타나는지, 적절한 투여 용량은 얼마인지를 탐색합니다.
- 임상 3상 (대규모 효과 확증 및 안전성 비교): 수천 명 이상의 다수 환자를 대상으로 기존 치료제나 부약과 비교하여 신약의 유효성과 안전성을 최종적으로 확증합니다.
- 임상 4상 (시판 후 유효성·안전성 조사): 약물이 시판된 후 불특정 다수의 대규모 환자에게 장기간 투여되었을 때 나타나는 부작용이나 추가적인 적응증을 관찰합니다.
02. 구체적인 핵심 내용
단계별 평균 소요 기간과 구체적인 검증 항목 및 비교 안내입니다.임상 1 상 2 상 3 상 기간은 질환의 종류와 약물의 특성에 따라 차이가 있지만, 전체 임상 과정을 통과하는 데 평균적으로 6년에서 10년 이상의 오랜 시간이 소요됩니다.
[비임상] ➔ [임상 1상] ➔ [임상 2상] ➔ [임상 3상] ➔ [허가 및 시판] ➔ [임상 4상]
수년 소요 1~2년 소요 2~3년 소요 3~4년 소요 식약처 등 심사 시판 후 관찰
| 구분 | 주요 대상 | 평균 참여 인원 | 핵심 검증 목표 | 평균 소요 기간 |
| 임상 1상 | 건강한 성인 남성 등 | 20명 ~ 100명 내외 | 체내 흡수 및 배설, 최대 내약 용량 확인 | 약 1년 ~ 2년 |
| 임상 2상 | 소규모 소식 환자군 | 100명 ~ 300명 내외 | 약물의 단기 치료 효과 및 최적 용량 산출 | 약 2년 ~ 3년 |
| 임상 3상 | 대규모 다국적 환자군 | 수천 명 이상 | 통계적 유효성 입증 및 희귀 부작용 수집 | 약 3년 ~ 5년 |
| 임상 4상 | 일반 처방 환자 전체 | 제한 없음 | 장기 투여 부작용 및 시판 후 안전성 추적 | 시판 후 지속 |
03. 체크해야 할 부분
임상시험 관련 정보를 접할 때 유의해야 할 필수 확인 사항입니다.- 임상 단계별 성공 확률 차이: 1상에서 2상, 2상에서 3상으로 올라갈수록 통과 문턱이 급격히 높아지므로 1상 성공만으로 완제품 상용화를 단정해서는 안 됩니다.
- 피험자 모집 및 평가지표: 임상시험이 순조롭게 진행되는지 파악하려면 피험자 모집 속도와 1차 유효성 평가지표(Primary Endpoint) 충족 여부를 확인해야 합니다.
- 국내외 임상 승인 기관 정보: 식품의약품안전처나 미국 FDA 등 공인된 전문 규제 기관의 정식 승인을 받은 계획서에 따라 진행되는지 검증할 필요가 있습니다.
FAQ
Q. 임상 2상만 성공해도 약으로 출시될 수 있나요?A. 원칙적으로는 대규모 임상 3상을 통과해야 식품의약품안전처 등의 판매 허가를 받을 수 있습니다. 다만, 대체 치료제가 없는 중증 암이나 희귀질환의 경우 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부 허가를 받아 우선 출시한 뒤 임상 3상을 추후 완료하는 제도가 운영되고 있습니다.
Q. 임상 1상에 참여하는 피험자는 왜 주로 건강한 사람인가요?
A. 질병이 있는 환자는 기존 질환이나 다른 복용 약물로 인해 신약 후보물질 자체의 чисто한 독성과 체내 반응을 정확히 측정한 결과에 변수가 생길 수 있습니다. 따라서 약물의 순수한 안전성과 투여 용량을 먼저 파악하기 위해 건강한 성인을 대상으로 1상을 진행합니다.